Terapia génica para bebés con burbujas

La inmunodeficiencia de los bebés con burbujas se puede tratar con terapia génica

25/08/2011

La terapia génica se puede usar para detectar la inmunodeficiencia extremadamente rara SCID („inmunodeficiencia combinada severa“) en el llamado „Bebes de burbuja“ puede ser arreglado Bobby Gaspar y Adrian Thrasher de University College London (UCL) informan en el último número de la revista „Ciencia Traducción Medicina“ de dos estudios en los que varios niños que padecen la enfermedad extremadamente rara del sistema inmunológico pudieron vivir relativamente sin síntomas durante al menos nueve años con la ayuda de terapias genéticas experimentales.

Los pacientes de SCID sufren, entre otras cosas, un mal funcionamiento o una deficiencia de linfocitos T, lo que provoca un debilitamiento significativo del sistema inmunológico, informan los científicos de la UCL. La enfermedad es causada por un defecto genético congénito y tiene el efecto de eliminar casi por completo el sistema inmunológico de los afectados, haciéndolos extremadamente susceptibles a cualquier forma de infección. Para su propia protección, los pacientes por lo tanto ya están aislados en la infancia en una vejiga estéril, de ahí el nombre „Bebe burbuja“ revuelva. Sin atención médica, la enfermedad SCID generalmente conduce a la muerte en unos pocos meses, según los investigadores británicos. Los signos típicos de SCID incluyen retrasos en el desarrollo y el crecimiento, infecciones recurrentes, especialmente en el tracto respiratorio (neumonía) y diarrea crónica..

En su publicación reciente, Bobby Gaspar y Adrian Thrasher informan dos estudios que evalúan la progresión de la enfermedad en 16 „Bebes de burbuja“ Estudiado durante la terapia génica experimental. Para corregir la deficiencia inmunológica, los investigadores tomaron células madre formadoras de sangre de la médula ósea del niño e insertaron genes intactos en las células. Las células madre modificadas genéticamente fueron luego replantadas a pacientes de entre cuatro meses y cuatro años, con la esperanza de corregir los trastornos del sistema inmunológico. Según los investigadores de UCL, el nuevo método de tratamiento ha tenido éxito en 13 de los 16 niños. Si bien su sistema inmunológico no alcanzó niveles normales de rendimiento, la susceptibilidad a las infecciones se redujo significativamente y los pacientes pudieron llevar una vida relativamente libre de síntomas, informan los científicos británicos. De acuerdo con Bobby Gaspar y Adrian Thrasher, los niños ya no tenían que vivir en una vejiga estéril, podían asistir a una escuela normal y disfrutar de su vida diaria con sus amigos. Sin embargo, en dos de los 16 participantes del estudio, el nuevo tratamiento tuvo que suspenderse por razones técnicas y hoy reciben una enzima administrada artificialmente que carecía de su sistema inmunológico para estabilizar su estado de salud, informan los investigadores en la revista „Ciencia Traducción Medicina“.

Uno de los niños, de acuerdo con los científicos en el tratamiento de terapia génica, desarrolló una leucemia (cáncer de la sangre), que debe considerarse una contraindicación grave. Ya han surgido dificultades similares en los ensayos de tratamiento de terapia génica en Francia y se encuentran en un proceso novedoso, aparentemente un riesgo que generalmente no se debe subestimar, por lo que la declaración de los autores del estudio en su publicación reciente. Al niño afectado por los estudios actuales se le administró quimioterapia de inmediato para detener el crecimiento de las células cancerosas. A pesar del riesgo de leucemia, la investigación en el tratamiento de SCID ofrece una gran esperanza en la terapia génica. Por lo tanto, de acuerdo con la presentación en los comentarios sobre los estudios actuales, ya se está utilizando en Francia, Italia y los Estados Unidos. Según los científicos de la UCL, no solo es posible trasplantar células madre formadoras de sangre modificadas genéticamente de la propia médula ósea de los pacientes, sino que también se pueden usar las células madre de un donante. Sin embargo, según los expertos, esto puede no ser completamente problemático, ya que existe el riesgo de que el cuerpo rechace las células extrañas. Un uso de las células madre propias del cuerpo traería beneficios significativos aquí, según la evaluación de Bobby Gaspar y Adrian Thrasher. (Fp)

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Imagen: Gabi Schoenemann