La terapia génica alivia los síntomas del Parkinson

Investigadores están probando la terapia génica para la enfermedad de Parkinson

01/10/2014

La terapia génica ofrece nuevos enfoques prometedores para tratar la enfermedad de Parkinson. Durante décadas, científicos de todo el mundo han buscado formas de tratar la enfermedad neurológica degenerativa previamente incurable. Ahora tiene un equipo de investigación británico-francés en la revista. „La lanceta“ publicó un estudio, que concluye que se puede lograr la llamada terapia génica ProSavin al menos una mejora significativa en las habilidades motoras en pacientes con Parkinson.

Hasta la fecha, la enfermedad de Parkinson generalmente se trata con una terapia de reemplazo oral de dopamina, sin embargo, el tratamiento a largo plazo produce efectos secundarios significativos, como „Trastornos del control del pulso causados ​​por la estimulación intermitente de los receptores de dopamina y los efectos secundarios“, El equipo de investigación informa al profesor Stéphane Palfi de la Facultad de Medicina de la Universidad de París. En su reciente estudio, se investigó la eficacia y la tolerabilidad de un tratamiento alternativo basado en la terapia génica ProSavin. Esto ha demostrado ser bastante efectivo y bien tolerado..

La terapia génica aumenta la producción de dopamina en el cerebro
En la terapia génica ProSavin, los científicos usan virus sembrados como portadores de secuencias de ADN o genes que desempeñan un papel clave en la producción de dopamina. Estos se inyectan en el cerebro del paciente y luego se incorporan automáticamente a ciertas células cerebrales, con lo cual la producción de dopamina en el cerebro aumenta significativamente. Por lo tanto, es causada por los trastornos motores de la deficiencia de dopamina de los pacientes de Parkinson, como la contracción muscular o los temblores típicos y los trastornos del equilibrio significativamente. Los investigadores ahora han estudiado la efectividad de este método en 15 pacientes con Parkinson entre las edades de 48 y 65 años. Todos los sujetos habían padecido el trastorno neurológico durante al menos cinco años. Los pacientes recibieron diferentes dosis de ProSavin (tres recibieron dosis bajas, seis fueron medianas, seis altas) y fueron seguidos posteriormente durante al menos 12 meses..

No hay efectos secundarios graves.
Ser de los pacientes „54 eventos adversos relacionados con el fármaco (51 leves, tres moderados)“ Informados dentro del período de seguimiento, informan los investigadores. Las quejas más comunes fueron las llamadas disquinesias (trastornos del movimiento). Sin embargo, según Palfi y sus colegas, no se informaron eventos adversos graves debido a la medicación del estudio o los procedimientos quirúrgicos. Después de seis meses, todos los pacientes tuvieron una mejora significativa en las habilidades motoras. Cuanto mayor es la dosis administrada, más clara es esta mejora en las habilidades motoras de los pacientes. En algunos pacientes el efecto duró hasta cuatro años. Posteriormente, sin embargo, las limitaciones de las habilidades motoras en vista de la progresión de la enfermedad volvieron a ser importantes..

Otros aspectos de la enfermedad de Parkinson no son considerados.
En un comentario sobre el artículo en la revista de comercio. „La lanceta“ critica a Jon Stoessl, del Centro de Investigación de Pacific Parkinson en la Universidad de British Columbia y Vancouver, que el enfoque actual de la terapia génica tuvo un efecto comprobado en las habilidades motoras de los pacientes, pero en este caso los otros síntomas de la enfermedad serían ignorados. Por lo tanto, los déficits cognitivos y los cambios en el carácter son para muchos pacientes un deterioro mucho mayor que las dificultades motoras. Por lo tanto, un método de tratamiento significativo tendría que considerar estos aspectos también. (Fp)