Goma de borrar gen. ¿Las enfermedades crónicas como la debilidad del corazón y los riñones pronto serán curables?

Curar enfermedades crónicas con nuevo enfoque de tratamiento.

Las enfermedades crónicas a menudo acompañan a los enfermos a lo largo de sus vidas y limitan su calidad de vida y, con poca frecuencia, su esperanza de vida. Los tratamientos actuales están dirigidos principalmente a mitigar y disminuir los efectos de la enfermedad. Una de las razones principales por las que muchas enfermedades crónicas no se pueden curar es que ya han provocado cambios en el genoma. Mantienen viva la enfermedad. Un equipo de investigación alemán ahora ha tenido éxito simplemente en borrar estos cambios epigenéticos. Llaman a su descubrimiento un borrador genético..

Los investigadores de Gotinga han desarrollado un nuevo método para erradicar los cambios en el material genético causado por enfermedades crónicas. Estos cambios son responsables del proceso de la enfermedad en muchas afecciones crónicas, como la insuficiencia cardíaca o la insuficiencia renal. Los resultados del estudio fueron publicados recientemente en la prestigiosa revista "Nature Communications"..

Después de las tijeras de ADN viene el borrador de ADN. ¿Es esta la clave para curar enfermedades crónicas? (Imagen: vege / fotolia.com)

La causa radica en los genes.

Los problemas respiratorios, incluso la falta de aliento, la fatiga crónica, la retención de agua en las extremidades, son algunos de los síntomas típicos con los que las personas con problemas cardíacos o renales tienen dificultad constante. Con la edad, las quejas se vuelven más y más obvias a medida que disminuye el rendimiento de los órganos. La base de estas enfermedades son los llamados cambios epigenéticos. Estas son modificaciones que posteriormente cambian el material genético (ADN) y han hecho algunas inútiles. Los responsables de esto son los procesos químicos, con los cuales, por ejemplo, ciertas moléculas se acoplaron al ADN (metilación del ADN)..

Grabado en lugar de corte

El equipo alrededor del profesor dr. Michael Zeisberg, del Centro Médico Universitario de Göttingen, logró por primera vez revertir estos cambios patológicos. Los investigadores desarrollaron aún más la tecnología conocida como "tijeras genéticas". "En lugar de cortar a través del ADN, la tecnología modificada ahora se puede utilizar para limpiar un segmento genético de la modificación como un borrador", explica Zeisberg en un comunicado de prensa sobre los resultados del estudio..

Solo borrar enfermedades crónicas

Como informan los investigadores, este nuevo método puede usarse para corregir la metilación del ADN y los fibroblastos responsables de la progresión de la enfermedad. Los fibroblastos son células fibrosas o de tejido conectivo que causan la regeneración y remodelación de los tejidos conectivos. Si hay un cambio epigenético, los fibroblastos también liberan ADN alterado epigenéticamente, que incluso se puede detectar en la sangre. "Por lo tanto, las modificaciones epigenéticas potencialmente patógenas en el riñón o en el corazón se pueden identificar con un simple análisis de sangre y luego se pueden corregir con una terapia a medida", escriben los expertos en genes.

Tratamiento personalizado de insuficiencia cardíaca o renal.

Este método representa un nuevo enfoque para el tratamiento personalizado de la insuficiencia cardíaca y la insuficiencia renal crónica. "Los resultados de este estudio aumentan la esperanza de que tendremos otro método eficaz para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca en el futuro", agrega el profesor. Gerd Hasenfuß, el presidente del centro del corazón. Con este método, es posible una amplia gama de aplicaciones para regular la actividad de genes individuales. La gran ventaja: no es necesario cambiar la secuencia genética real, sino deshacer los cambios dañinos..

El reinicio del ADN

El principio de las tijeras genéticas se ha descubierto en bacterias que se liberan de virus dañinos al dirigir una proteína particular (Cas9) a cualquier ubicación en el ADN y cortar el dúplex en ese sitio. "Para nuestros propósitos, hemos alterado la enzima Cas9 de una manera que le permite unirse a segmentos genéticos específicos, pero ya no tiene la capacidad de cortarlos", explica Zeisberg. Los investigadores acoplaron la proteína CAS9 con otra enzima llamada Tet3. El efecto: en lugar de cortar el ADN, se eliminó la modificación patógena y se restauró el estado original de la secuencia de ADN..

Hasta ahora solo probado en el modelo animal.

"El estudio demostró por primera vez la aplicación exitosa de este método en el modelo animal", dijo el equipo de investigación. Los investigadores están trabajando actualmente para hacer que la enzima modificada sea más compacta. Después de eso, también debe ser probado en pacientes humanos. (Vb)