Terapia génica de enfermedades sanguíneas con efectos secundarios.

Enfermedad de la sangre: terapia génica exitosa - tratamiento con efectos secundarios.

(16.09.2010) Con la ayuda de la terapia génica, la beta-talasemia de la enfermedad de la sangre se trató con éxito en un hombre joven por primera vez. Sin embargo, se produjeron efectos secundarios inesperados que hacen que el uso futuro del método sea cuestionable..

La beta-talasemia es causada por un defecto genético y conduce a la enfermedad de los glóbulos rojos o a la falta de formación y la degradación demasiado rápida de la hemoglobina. El resultado: la anemia. Como una enfermedad hereditaria, la talasemia beta está muy extendida, especialmente en la región del Mediterráneo, donde es relativamente común. No solo la etiología mencionada anteriormente es característica de una enfermedad, sino que la mayoría de los pacientes tienen agrandamiento del bazo y el hígado solo unos meses después del nacimiento. Además, existen trastornos de crecimiento, daño severo a los órganos internos y malformaciones óseas. Los afectados a menudo no pueden sobrevivir sin las transfusiones de sangre a menos que encuentren un donante para el trasplante de células madre de la sangre de la médula ósea. Sin embargo, las transfusiones de sangre no solo son incómodas para los pacientes, sino que también tienen un impacto negativo en su salud. Por lo tanto, una sobrecarga de hierro relacionada con la terapia en el curso de transfusiones de sangre de por vida es extremadamente probable, con un daño orgánico grave en el corazón, el hígado y el páncreas puede ser el resultado de dicha intoxicación por hierro..

Por lo tanto, la noticia de una terapia génica exitosa para todos aquellos afectó un rayo de esperanza, que se vio significativamente empañada por los graves efectos secundarios. Así es el de la revista científica británica. „naturaleza“ Aunque el joven descrito parece haber tenido éxito en la terapia génica, ha habido un crecimiento descontrolado de células madre de la sangre que, según los investigadores, también puede ser un precursor del cáncer de la sangre. El paciente fue tratado con células endógenas genéticamente modificadas en 2007 a la edad de 18 años. Los médicos de la Universidad de Harvard (Boston, EE. UU.) Utilizaron ingeniería genética para los lentivirus, que se utilizaron como transbordadores de genes en las células. Desde 2008, el paciente, según Philippe Leboulch de la Universidad de Harvard, ya no tenía que recibir una transfusión de sangre. Sin embargo, en la terapia génica, hubo un efecto secundario potencial que, según los expertos, debe investigarse más a fondo y puede ser maligno. Aparentemente, el uso de lentivirus como transbordadores genéticos cambió la actividad de un gen (HMGA2), que controlaba el comportamiento de las células madre sanguíneas y las estimulaba después de la terapia a un crecimiento incontrolado. Aunque hasta ahora solo se distribuyen células benignas en el paciente, esto podría, según Philippe Leboulch, pero también representar un precursor del cáncer de la sangre. Por ejemplo, se necesitan más estudios para investigar qué formas de crecimiento celular descontrolado se están produciendo y qué éxito del tratamiento se puede lograr en otros pacientes que utilizan el método. En cualquier caso, la terapia génica ha ayudado al paciente descrito a corto plazo. Desde la edad de tres años, recibió transfusiones de sangre y le extirparon el bazo a la edad de seis años. (Fp)