Enfermedad metabólica La terapia de inhalación temprana ayuda a los bebés con fibrosis quística

Enfermedad metabólica congénita: la terapia de inhalación temprana ayuda con la fibrosis quística

Alrededor de 8.000 personas en Alemania sufren de fibrosis quística. Curar la enfermedad metabólica congénita aún no está. Pero especialmente los niños con fibrosis quística a menudo se pueden tratar bien. Como se ha demostrado en un estudio, los bebés pueden beneficiarse de una terapia de prevención desde los primeros meses de vida.

Enfermedad incurable multiorgánica

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad metabólica congénita. Solo en Alemania, alrededor de 8,000 personas padecen la enfermedad incurable, especialmente niños y adultos jóvenes. La característica de la enfermedad multiorgánica es el funcionamiento limitado de las glándulas formadoras de moco en el cuerpo, que forman un moco muy resistente. Esto obstruye el tracto respiratorio, favorece una infección crónica e inflamación. Ambos destruyen los pulmones con el tiempo. La esperanza de vida aumenta constantemente gracias a las terapias avanzadas y al diagnóstico cada vez más temprano. Para los pacientes, la terapia de prevención también está disponible desde los primeros meses de vida. Los bebés pueden beneficiarse enormemente de este tratamiento, como se muestra en un estudio.

Un nuevo estudio ha demostrado que los bebés con fibrosis quística congénita de enfermedad multiorgánica se benefician de la terapia de inhalación de solución salina hipertónica de inicio muy temprano. (Imagen: Zerbor / fotolia.com)

La enfermedad puede afectar a varios órganos.

El curso de la enfermedad de la fibrosis quística es muy diferente y puede afectar a varios órganos. La gravedad de la enfermedad puede variar enormemente..

"Muchos enfermos sufren principalmente de síntomas respiratorios. Las características típicas son, por lo tanto, la tos constante para deshacerse del moco intenso, la falta de aire al respirar, ya que la función del pulmón se ve afectada, así como las infecciones recurrentes y la neumonía ", explica la Asociación de Fibrosis Quística e. V. Asociación Federal de Fibrosis Quística (FQ) en su sitio web..

Pero también se deteriora el sistema digestivo. "El moco viscoso obstruye el páncreas y el hígado. Como resultado, las enzimas digestivas no entran al intestino ", dicen los expertos.

Por lo tanto, la comida no se puede digerir bien y el resultado es dolor abdominal, estreñimiento, grasa, bajo peso grave y en bebés y niños pequeños también próspera.

Retrasar el daño pulmonar y las complicaciones.

Como el Hospital Universitario de Heidelberg ha escrito en una comunicación, los niños con fibrosis quística tienen un desarrollo deficiente debido a la aparición del daño pulmonar y la digestión severamente dañada, y pueden retrasarse con respecto a sus compañeros si la terapia es inadecuada en términos de crecimiento y peso.

Por lo tanto, cuanto antes comience el tratamiento y cuanto antes se responda adecuadamente la reacción a un ligero deterioro, mayor será el retraso en el daño pulmonar y las complicaciones..

El requisito previo para esto es el de los científicos de Heidelberg en torno al profesor Marcus Mall, que se lanzó en Alemania en 2015, es un programa de detección de fibrosis quística en recién nacidos que identifica de manera confiable a los niños afectados.

Por primera vez, esta detección temprana ha abierto un período limitado de tiempo para los enfoques de terapia preventiva.

Un estudio reciente ha demostrado la efectividad de la terapia de prevención desde los primeros meses de vida..

Los resultados fueron publicados en el American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine..

Los bebés se benefician de la solución salina hipertónica inhalada

El estudio multicéntrico en el Centro Alemán de Investigación Pulmonar (DZL) bajo los auspicios del Centro Heidelberg para Medicina Pediátrica y de Adolescentes mostró que los bebés con fibrosis quística se benefician de una terapia de inhalación muy temprana con solución salina hipertónica.

Su función pulmonar mejora y ganan más peso en el transcurso de un año que los pacientes que inhalan una solución salina isotónica..

Se informa que es el primer ensayo controlado del mundo sobre terapia preventiva a esta edad, ya que recientemente se dispone de métodos no invasivos para detectar de manera confiable el daño pulmonar temprano..

En vista de los resultados, ahora se puede recomendar la terapia de inhalación preventiva con solución salina hipertónica para bebés y niños pequeños con fibrosis quística. Los centros de estudio participantes ya han cambiado su tratamiento en consecuencia..

La terapia comienza antes de los primeros síntomas.

"El estudio muestra por primera vez los beneficios de la terapia preventiva, que comienza incluso antes de los primeros síntomas en la infancia", dice el profesor. Marcus Mall, quien dirigió el estudio en el Hospital Universitario de Heidelberg..

"Además, pudimos demostrar en el estudio que los métodos de exploración utilizados (la medición de la ventilación pulmonar y la tomografía por resonancia magnética) son muy adecuados para examinar los efectos de la terapia con poco estrés para los niños", dice el científico.

"El trabajo allana el camino para el desarrollo de más terapias preventivas con el objetivo de prevenir o al menos detener significativamente el desarrollo de daño pulmonar grave en pacientes con FQ".

Humedecer el moco en el tracto respiratorio mejor.

Para el estudio, un total de 42 bebés en los primeros tres meses de vida fueron asignados al azar a un grupo de tratamiento y control, y su ventilación pulmonar y el crecimiento y el desarrollo de peso fueron seguidos durante un año..

Los niños del grupo de tratamiento inhalaron una solución salina hipertónica dos veces al día, con un contenido de sal superior al de la secreción pulmonar, lo que ayuda a humectar mejor la superficie pulmonar y el moco en las vías respiratorias..

Los bebés del grupo de control inhalaron una solución salina isotónica equivalente en concentración a la secreción pulmonar.

El índice de aclaramiento pulmonar (LCI) mide la función pulmonar de los niños. Determina la cantidad de respiraciones que se necesitan hasta que se haya cambiado todo el aire en los pulmones.

"Esta medición muestra muy sensible si el aire que se respira en los pulmones se acumula, porque, por ejemplo, los tapones de moco o las inflamaciones obstruyen la circulación del aire", explica el Dr. med. Mirjam Stahl, Especialista en Pulmón Infantil en el Centro de Fibrosis Quística y Centro de Investigación de Pulmones Traslacionales (TLRC) en el Hospital Universitario de Heidelberg.

El moco resistente en las vías respiratorias pequeñas no solo complica la respiración, sino que, en el curso posterior, produce inflamación y cambios en el tejido pulmonar..

Además, se realizaron exámenes de IRM de los pulmones en todos los niños para detectar dichos cambios y las fuentes de inflamación..

Medida simple y bien tolerada.

Después de un año, la ventilación pulmonar en los bebés del grupo de tratamiento se desarrolló significativamente mejor que en el grupo de control: en promedio eran 500 gramos más pesados ​​y 1,5 centímetros más grandes.

La causa del buen desarrollo del peso es ver a los médicos en la mejor salud general de los niños. Solo hubo ligeras diferencias entre los dos grupos en esta etapa temprana en el hallazgo de IRM.

"Esta terapia de inhalación se recomienda como una medida simple y bien tolerada para mitigar o retrasar los cambios pulmonares tempranos en la fibrosis quística. Proporciona a los niños afectados condiciones de vida significativamente mejoradas para la vida ", Dr. acero.

Se seguirá atendiendo a todos los niños como parte del estudio de seguimiento también coordinado por Heidelberg. Los médicos desean aclarar cómo la terapia preventiva afecta el curso posterior de la enfermedad. (Ad)