¿La pérdida muscular en el futuro será tratada con proteínas diseñadas?

Nueva opción de terapia desarrollada contra el desgaste muscular.
La atrofia muscular a veces puede ser mortal y hasta ahora las opciones de tratamiento son muy limitadas. Los científicos del Biozentrum de la Universidad de Basilea ahora han desarrollado dos bloques de construcción de proteínas que pueden usarse para tratar una forma hereditaria específica de debilidad muscular. En el modelo animal, el desgaste muscular con las proteínas diseñadas se detuvo con éxito.

"Las personas que sufren de atrofia muscular a menudo carecen de bloques de construcción esenciales en el andamio celular", explican los científicos. El citoesqueleto, que mantiene unidas las fibras musculares y las protege del daño, no puede realizar su función, los músculos se debilitan y se vuelven cada vez más débiles. El equipo de investigación dirigido por el profesor Markus Rüegg, del Biozentrum de la Universidad de Basilea, ahora ha logrado estabilizar el citoesqueleto con dos módulos de proteínas diseñados para restaurar la fuerza muscular. Los científicos publicaron los resultados de su estudio en la revista "Science Translational Medicine"..

Muchos niños con atrofia muscular nunca pueden caminar solos y su esperanza de vida se reduce significativamente. Las proteínas de diseño especial ahora dan esperanza para nuevas opciones terapéuticas. (Imagen: bluraz / fotolia.com)

La distrofia muscular congénita es una forma grave de desgaste muscular
Según los investigadores, el término desgaste muscular resume varias enfermedades musculares que son desencadenadas por factores hereditarios defectuosos. La llamada distrofia muscular congénita forma una forma rara, pero muy grave de desgaste muscular. La enfermedad, que se produce inmediatamente después del nacimiento o en la infancia, y los afectados también se conocen como "niños flácidos" porque sus músculos no tienen tensión y están impotentes, explica la primera autora del estudio, Judith Reinhard. Con la edad, la enfermedad empeora a medida que los músculos se degradan continuamente. El experto a menudo nunca aprende a caminar independientemente y los músculos respiratorios se ven afectados, continúa el experto..

Aún no hay medicamentos disponibles para terapia
Hasta la fecha, no hay medicamentos que puedan detener la progresión de la distrofia muscular congénita. Según los investigadores, la esperanza de vida es muy baja y muchos pacientes mueren antes de llegar a la edad adulta. La forma específica de debilidad muscular se basa en un defecto genético en la llamada laminina-α2. Este componente central del citoesqueleto externo conecta este último con la parte interna de las fibras musculares y, por lo tanto, asegura la cohesión del tejido. En el caso de los defectos genéticos en la laminina α2, según los científicos, los músculos son extremadamente inestables y ya una carga normal conduce a inflamación, daño y finalmente a la descomposición de las fibras musculares..

Proteínas designadas exitosamente probadas
En los seres humanos, que no pueden producir laminina α2, los investigadores dicen que otra laminina, llamada laminina α4, está en su lugar. Sin embargo, esto complica las tareas mucho peor, porque no está muy bien integrado en el citoesqueleto. Sin embargo, con las nuevas proteínas desarrolladas, los científicos han tenido éxito en el modelo animal para mejorar la potencia muscular y el peso corporal de los animales enfermos y extender su vida útil de manera significativa. Las dos proteínas contribuyen a la unión de la laminina-α4 y al anclaje mejor en la célula muscular, así como entre sí, explican los expertos..

Esperanza de vida casi normal alcanzada.
"En animales con un defecto de laminina α2, la tensión muscular y la fuerza, así como el peso corporal, mejoraron notablemente", dice el profesor Rüegg. Los conectores se han utilizado para estabilizar las fibras musculares. "Nos complace especialmente ver que los animales tratados con las proteínas enlazadoras tienen una esperanza de vida casi normal", enfatiza el líder del estudio. Algunos animales incluso se han vuelto más viejos que sus hermanos sanos. "Las dos proteínas enlazadoras diseñadas posiblemente podrían usarse en la futura terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular congénita", concluyó el profesor Rüegg. (Fp)