Se supone que la droga derrota al Alzheimer

Nuevo fármaco contra el Alzheimer, el Parkinson y las enfermedades priónicas probadas con éxito en ratones

11/10/2013

Enfermedades como el Alzheimer, el Parkinson y la ECJ causan la muerte de las células nerviosas en el cerebro de la persona afectada. La causa es una acumulación de proteínas relacionada con la enfermedad en las neuronas. Hasta ahora, no ha habido ningún medicamento y ninguna terapia que pudiera prevenir que las personas afectadas pierdan gradualmente más y más funciones cerebrales. Los medicamentos disponibles solo pueden ralentizar la progresión de la enfermedad..

Investigadores británicos ahora han logrado desarrollar un medicamento que protegerá las células cerebrales de ratones enfermos a largo plazo. Sin embargo, una cura para las enfermedades en los humanos está lejos de ser encontrada. Sobre todo porque los animales experimentales sufrieron graves efectos secundarios. Sin embargo, según los expertos, el estudio podría marcar un punto de inflexión en la búsqueda de un medicamento para la enfermedad de Alzheimer, ya que una investigación adicional arroja resultados positivos. El estudio fue publicado en la revista. „Ciencia Traducción Medicina“ publicado.

El principio activo debe evitar las paradas de producción de las proteínas en las células.
La profesora Giovanna Mallucci de la Universidad de Leicester en Inglaterra y sus colegas examinaron cómo se puede tratar a los ratones para una enfermedad llamada prión. Para esto se desarrollaron junto con la compañía farmacéutica GlaxoSmithKline (GSK), que posee la patente del medicamento, el ingrediente activo GSK2606416. El estudio fue financiado por el UK Medical Research Council, una agencia gubernamental.

Al final resultó que, el medicamento protegió las células cerebrales de los ratones para que las neuronas no murieran y no se establecieran síntomas específicos de la enfermedad en los roedores. Los animales ya sufrían de síntomas de la enfermedad, estos fueron formados por la droga de vuelta. Además de los efectos positivos, también mostró efectos secundarios de la droga. Los investigadores registraron un ligero aumento en el nivel de azúcar en la sangre de los ratones y una pérdida de peso de alrededor del 20 por ciento del peso corporal en promedio.

Los pacientes con una enfermedad llamada prión, como la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ), tienen una mayor cantidad de priones (proteínas mal plegadas) en el cuerpo, lo que, según los investigadores, afecta el balance de proteínas de las células afectadas. Dado que los sensores celulares identifican a los priones como sustancias dañinas, la célula afectada reacciona con una parada de producción de las proteínas. Como resultado, las neuronas mueren como resultado. La enzima „Perk“ (La proteína quinasa, el ARN, similar a la quinasa del retículo endoplasmático) es responsable de detener la producción de proteínas. Por lo tanto, los investigadores usan esta enzima en los ratones para evitar que la producción de proteínas se detenga. Por lo tanto, el objetivo no era evitar la acumulación de priones en las células, que a menudo era el enfoque de investigación..

Los priones patógenos (patógenos) generalmente ingresan al cuerpo humano a través de alimentos contaminados o se forman como parte de un repliegue espontáneo de los propios priones del cuerpo. Además de la ECJ, la EEB (enfermedad de las vacas locas) en el ganado bovino y Scarpie (tembladera) en ovejas también se asocian con una infección por priones.

El principio activo contra las enfermedades priónicas tiene efectos secundarios.
En su estudio, Mallucci y sus colegas trataron a un grupo de prueba de ratones jóvenes siete semanas después de la infección con priones. En esta etapa, la enfermedad ya se había diseminado en el cerebro pero aún no causa síntomas. El segundo grupo experimental fue tratado solo nueve semanas después de la infección con el medicamento. Estos ratones ya sufrían de trastornos de la memoria y del comportamiento. El fármaco se administró por vía oral a todos los roedores dos veces al día..

Como informan los investigadores en la revista, todos los animales estaban prácticamente sin síntomas después de doce semanas, con problemas de memoria que ya habían persistido. La producción de proteínas vitales había sido reestimulada por el medicamento, por lo que el objetivo de „Perk“ para ser implementado con éxito. Todos los ratones de control que no fueron tratados con el medicamento tenían una enfermedad priónica grave.

Aunque una pequeña porción de los ratones tratados con éxito en realidad deberían vivir más tiempo para explorar si la droga también afecta la vida útil de los animales, los investigadores tuvieron que matar a casi todos los animales experimentales. Los roedores habían perdido en promedio el 20 por ciento de su peso corporal y, por lo tanto, tenían que matarse de acuerdo con las normas de los animales. Este límite está destinado a prevenir el sufrimiento innecesario de los animales demacrados. Entre los animales experimentales también se encontraron ratones más viejos que recibieron el medicamento durante un período de siete semanas a partir de la edad de seis meses. En estos roedores, no se registró ninguna pérdida de peso en contraste con los animales más jóvenes. Todos los animales deben a pesar de perder peso. „Obviamente, han estado en forma y activos, escriben los investigadores..

Droga genera grandes esperanzas para la investigación del Alzheimer
No solo en el caso de las enfermedades priónicas se acumulan proteínas no funcionales. Las enfermedades neurológicas o neurodegenerativas, como el Alzheimer y el Parkinson, también se caracterizan por la muerte de las neuronas relacionada con las proteínas. Por lo tanto, los científicos esperan que el nuevo medicamento también se pueda utilizar en estas enfermedades. Pero primero, se necesita una investigación más profunda e intensiva, antes de que solo sea necesario probar el agente en humanos.

„Lo realmente sorprendente de esto es el descubrimiento de un medicamento que previene completamente la neurodegeneración por primera vez. Este remedio aún no se aplicaría a los humanos, pero significa que podemos hacerlo y es un comienzo.“, Mallucci explicó „Noticias de la BBC“.

Porque la enzima „Perk“ No solo en las neuronas, sino en todo el cuerpo, la droga tiene un efecto prácticamente en todo el organismo. Así que también influyó en el páncreas y por lo tanto en la regulación del nivel de azúcar en la sangre de los ratones..

Los expertos de todo el mundo son entusiastas y reservados al mismo tiempo con respecto a la aplicabilidad del principio activo al Alzheimer y al Parkinson.. „Sospecho que este estudio alguna vez contará como el punto de inflexión en la búsqueda de una cura para el Alzheimer ", dijo Roger Morris, del King's College de Londres. „Noticias de la BBC“. „Estoy muy emocionado porque esta es la primera evidencia en un animal vivo que puede retrasar la neurodegeneración. El mundo no cambiará mañana, pero este es un estudio innovador ". (Ag)