Se aprobó la primera terapia génica contra la ceguera hereditaria en los EE. UU.

La FDA habla de un hito en la terapia génica

Estados Unidos La Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) anunció recientemente en un comunicado de prensa la aprobación de la terapia génica de Luxturna para la enfermedad ocular hereditaria. La terapia tratará a los niños y adultos que sufren una pérdida de la visión inducida por mutación genética hereditaria que puede provocar ceguera..

"Este hito demuestra el potencial del enfoque de tratamiento innovador para tratar una amplia gama de enfermedades desafiantes", dijo el Comisionado de la FDA Scott Gottlieb sobre la aprobación de la terapia génica. "La culminación de décadas de investigación ha llevado a tres aprobaciones de terapia génica para pacientes con enfermedades graves y raras este año. Creo que la terapia génica será un pilar importante en el tratamiento y tal vez la cura de muchas de nuestras enfermedades más devastadoras y persistentes ", dijo Gottlieb..

Un punto de inflexión para los nuevos tipos de teteras.

Gottlieb describió la aprobación de la terapia génica como un punto de inflexión en términos de nuevas formas de terapia. "En la FDA, estamos enfocados en crear el marco de políticas adecuado para beneficiarnos de esta apertura científica", dijo Gottlieb en un comunicado de prensa de la FDA. El próximo año, la FDA emitirá un conjunto de documentos de guía específicos de la enfermedad para el desarrollo de productos de terapia génica para crear parámetros más modernos y más eficientes para evaluar y revisar las terapias genéticas..

¿Cómo funciona la nueva terapia??

La terapia génica de Luxturna puede aliviar alguna forma de ceguera causada por un defecto en el gen RPE65. En los EE. UU., Hasta 2,000 personas tienen una mutación en ambas copias del gen RPE65, según la FDA. Esta mutación conduce a una pérdida gradual de la visión. En la terapia del gen Luxturna recientemente aprobada, el gen RPE65 no mutado se incorpora directamente a las células de la retina. La costosa terapia ha sido probada en más de 70 pacientes. En este momento todavía no está claro cuánto durará el efecto positivo.

¿Se aprobará pronto la terapia génica en Europa??

El Director del Hospital Universitario de Giessen, Profesor Birgit Lorenz, es un especialista reconocido a nivel mundial en el diagnóstico de pacientes con mutaciones RPE65. Dio la bienvenida a la aprobación de la terapia génica en los Estados Unidos como un "gran paso". Una solicitud para Europa está siendo considerada actualmente por la agencia de medicamentos competente EMA. Según Lorenz, aunque la terapia no puede revivir células sensoriales ya muertas, sino ralentizar la progresión de la enfermedad..

Distribución de la enfermedad RPE65 en Alemania

El complejo sensor de luz del ojo humano es propenso a enfermedades hereditarias. "Se conocen más de 250 trastornos visuales genéticos diferentes", explica el presidente de la Sociedad Alemana de Oftalmología (DOG), profesor. med. Thomas Kohnen en un comunicado de prensa del DOG. Afortunadamente, la mayoría de ellos son raros. Según DOG, hay aproximadamente entre 150 y 200 pacientes con enfermedad RPE65 en Alemania. (Fp)