¿Curar enfermedades hereditarias con células madre?

Células madre para curar una enfermedad metabólica hereditaria.

10/13/2011

Investigadores británicos han producido las llamadas células madre pluripotentes inducidas (células iPS) de las células de la piel de pacientes con enfermedad metabólica y posteriormente las transformaron con éxito en células hepáticas sanas. Las células sanas probaron a los investigadores en estudios en animales con ratones, la enfermedad hereditaria. „La deficiencia de alfa-1 antitripsina“ para sanar.

Este es otro paso en el camino hacia el uso médico de los iPSC, aunque hasta ahora la técnica solo se ha probado en ratones, escriben Allan Bradley y sus colegas del Instituto Sanger en Hinxton, Reino Unido, en la edición actual de la revista „naturaleza“. Los cambios genéticos, que en experimentos anteriores habían llevado a las células madre a desarrollar células cancerosas, no se han producido en los experimentos actuales, continúan los científicos británicos. Dado que las células iPS son ética y moralmente mucho menos controvertidas que las llamadas células madre embrionarias, la investigación genera grandes esperanzas para el uso médico de células madre pluripotentes inducidas producidas artificialmente.

Enfermedad hepática curada con células madre pluripotentes inducidas.
Los científicos del Instituto Sanger, un centro de investigación del genoma sin fines de lucro en Hinxton, a nueve millas al sur de Cambridge, están trabajando para desarrollar el „Centrado en los fundamentos genéticos de la salud y la enfermedad.“, Han logrado un éxito significativo en el desarrollo de células madre pluripotentes inducidas. En julio, científicos de la Escuela de Medicina de Hannover (MHH) y del Instituto Max Planck de Biomedicina Molecular en Münster informaron sobre el uso exitoso de células iPS para tratar enfermedades hepáticas en ratones, y los investigadores británicos ahora han confirmado estos resultados. Allan Bradley y sus colegas prepararon células iPS a partir de células de la piel de pacientes con un trastorno metabólico, corrigieron los errores genéticos que causaron la enfermedad hereditaria utilizando dos técnicas conocidas y posteriormente implantaron las células en ratones que padecían la misma enfermedad metabólica. De esta manera sucedió la enfermedad hereditaria. „La deficiencia de alfa-1 antitripsina“ La curación en los ratones es reportada por Allan Bradley y su equipo.

La deficiencia de alfa-1 antitripsina
„La deficiencia de alfa-1 antitripsina“ es una enfermedad hereditaria que, como enfermedad llamada monogénica, conduce a un deterioro severo del metabolismo. La enfermedad es causada por la mutación de un solo gen, donde el inicio de la enfermedad requiere cambios en ambas copias del gen en cuestión en los cromosomas de un paciente. Como informan Allan Bradley y sus colegas, aproximadamente una de cada 2,000 personas de ascendencia del norte de Europa se enferma „La deficiencia de alfa-1 antitripsina“. Las consecuencias de la enfermedad metabólica hereditaria pueden extenderse a la cirrosis hepática, que en el peor de los casos, se requiere un trasplante de hígado, según la declaración de los investigadores británicos. Bradley y su equipo están utilizando un llamado gen de transposón y enzimas especiales, las nucleasas con dedos de zinc, para remediar los defectos genéticos en las células iPS derivadas de las células de la piel de tres pacientes con enfermedad metabólica. Posteriormente, los investigadores utilizaron las células humanas en el tejido hepático de ratones con la misma enfermedad metabólica. Allí, las células iPS asumieron la función de las células hepáticas defectuosas y, por lo tanto, ayudaron a liberar a los ratones de su enfermedad genética, escriben los científicos británicos en la revista. „naturaleza“. Aparentemente, las células humanas se integraron relativamente suavemente en el tejido hepático de los ratones. En contraste con estudios anteriores, no se formaron células tumorales a partir del tratamiento actual con células iPS, enfatizaron los investigadores, y agregaron que, por lo tanto, el método podría usarse para tratar enfermedades monogénicas en el futuro. Sin embargo, se necesitan más estudios para analizar más a fondo las mutaciones en el genoma de las células iPS que ocurrieron durante el estudio, incluso si no se han desarrollado células tumorales a partir de ellas, dijeron Bradley y sus colegas..

Crítica de la investigación con células madre
Las células madre pluripotentes inducidas se han explorado como un posible reemplazo de las células madre embrionarias altamente controvertidas durante años, con la reprogramación de células madre de otras células como una alternativa éticamente aceptable a las células madre embrionarias. Las preocupaciones morales y éticas han deplorado las células madre embrionarias y han sido a menudo una fuente de crítica. Para la producción de las células deben ser destruidos los primeros embriones humanos. Por último, pero no menos importante, la cría de embriones en el laboratorio (clonación) para la producción de células madre, que fue defendida por los partidarios de las células madre embrionarias, provocó protestas públicas masivas. En Alemania, la disputa entre los opositores y los partidarios de la investigación con células madre embrionarias también gira en torno a cuando un embrión bajo el Artículo 1 de la Ley Básica debe ser protegido como una vida humana. Las discusiones éticas comparables son de importancia secundaria para las células iPS, pero en el transcurso de este año se ha desatado una controversia sobre los posibles problemas de salud causados ​​por las células madre pluripotentes (embrionarias e inducidas). Científicos de EE. UU. De la Universidad de California, la Escuela de Medicina de San Diego y el Instituto de Investigación Scripps han identificado alteraciones genéticas graves en líneas de células madre pluripotentes que, en el peor de los casos, pueden conducir a la formación de tumores. (Fp)

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Imagen: Créditos de la imagen: Martin Gapa.